Birinci yaş günü öncesinde gen tedavisine başlayan Opal Sandy, altı ay sonra tedaviden sonuç almaya başladı. Artık fısıltıları dahi duyabiliyor ve “Anne”, “Baba” gibi kelimeleri söyleyebiliyor. Kulak içine gen infüzyonu uygulanarak, Sandy’nin kalıtsal sağırlığa yol açan hasarlı DNA’sı değiştirildi. İspanya, İngiltere ve ABD’de Opal’in de aralarında olduğu bir grup hasta, test aşamasındaki tedavi için seçildi.

Kulak İçine Uygulanan Gen Tedavisi

18 aylık olan Sandy’nin anne ve babası, kızlarının ilerlemesinin akıllara durgunluk verici olduğunu söylüyor. Küçük kızın beş yaşındaki ablası Nora da kalıtsal sağırlık hastalığına sahip ve koklear implant cihazı kullanıyor. Gen tedavisinde, Otof geninin çalışan bir kopyası, geliştirilmiş bir virüs aracılığıyla hücreye iletiliyor. Sandy’nin sağ kulağına gen tedavisi uygulandı ve sol kulağına koklear implant yerleştirildi. Altı ay sonra, doktorları gen tedavisi uygulanan kulağın kısık sesleri, hatta fısıltıları bile neredeyse normal şekilde işitebildiğini tespit etti.

Gen tedavisinin diğer işitme kaybı türlerinde de işe yarayabileceği umulmaktadır.
Profesör Bance, gen terapisinin daha yaygın işitme kaybı türlerinde kullanılmasını umut etmektedir.

Uzmanlar, terapinin ileri derece işitme kaybı vakalarında kullanılmasının beklendiğini belirtiyor. Gen tedavisinin işitme kaybı olan çocuklarda kullanılması, işitme duyusunun geri kazanılmasına yardımcı olabilir. Bu sayede koklear implant gibi cihazların kullanımına gerek kalmayabilir.