Dünyada milyonlarca insanın yaşamını zorlaştıran tip 1 diyabet, bağışıklık sisteminin pankreasta insülin üreten hücreleri yok etmesiyle ortaya çıkıyor. Bu durum, hastaları ömür boyu insülin tedavisine bağımlı kılıyor ve yaşam kalitelerini ciddi şekilde etkiliyor. Ancak İsveç’te yürütülen çığır açıcı bir çalışma, genetik mühendisliği sayesinde bu bağımlılığın gelecekte ortadan kalkabileceğini gösterdi.
Bağışıklık Baskılayıcı İlaçlar Olmadan Hücre Nakli Başarısı
Uppsala Üniversitesi Hastanesi’nin öncülük ettiği araştırmada, genetiği düzenlenmiş pankreas adacık hücreleri, bağışıklık sistemi tarafından tanınmadan ve reddedilmeden 12 hafta boyunca hayatta kaldı. Üstelik bu süreçte hiçbir bağışıklık baskılayıcı ilaç kullanılmadı.
Araştırmada 42 yaşında, 37 yıldır tip 1 diyabet hastası olan bir erkek üzerinde CRISPR-Cas12b tekniği ile modifiye edilmiş Langerhans adacıkları test edildi. B2M ve CIITA genlerinin devre dışı bırakılması, bağışıklık sisteminin bu hücreleri tespit edip yok etmesini engelledi.
Kan Şekeri Kontrolünde Olumlu Sonuçlar
Nakilden sonraki 84 gün boyunca hastanın kanındaki C-peptid seviyeleri stabil kaldı, yemek sonrası değerler yükseldi ve HbA1c oranında yaklaşık %42 düşüş gözlendi. Görüntüleme yöntemleri, nakledilen hücrelerin sağlıklı olduğunu ve iltihaplanma belirtisi bulunmadığını doğruladı.
Araştırma ekibi, aktarılan hücre miktarının yalnızca tam replasman dozunun %7’si olduğunu, bu nedenle hastanın insülin tedavisine devam ettiğini belirtti. Ancak hedef, hücrelerin bağışıklık sisteminden gizlenerek hayatta kalabileceğini kanıtlamaktı ve bu başarıldı.
Tip 1 Diyabette Kalıcı Tedavi Umudu
Bu bulgu, ileride tam replasman dozuna ulaşıldığında tip 1 diyabetin bağışıklık baskılayıcı ilaçlar olmadan kontrol altına alınabileceğini gösteriyor. Uzmanlara göre, bu yöntem yaygın klinik kullanım aşamasına geçerse, diyabet tedavisinde “ilaçsız ve kalıcı” bir dönem başlayabilir.
